Das Therapieziel richtet sich nach Ihrem Krankheitsbild
Gibt es wissenschaftlich fundierte Empfehlungen für meine Behandlung? Ja, denn medizinische Leitlinien sprechen Therapieempfehlungen aus, die Ihren Arzt bei der Behandlung der Myelofibrose (MF) unterstützen.
Je nach Ihren Symptomen und Ihrem persönlichen Risiko gibt es zwei grundsätzliche Therapieziele:
Palliatives Ziel:
Hier zielt die Therapie darauf ab, Ihre Symptome zu lindern sowie die Lebensqualität und die Lebenserwartung zu verbessern.
Kuratives Ziel:
Hier zielt die Therapie darauf ab, die Myelofibrose zu heilen. Die bislang einzige Behandlung, die das bei der MF kann, ist die sogenannte allogene Stammzelltransplantation. Allogen bedeutet, dass das transplantierte Gewebe von einem Spender stammt.
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Für jede Risikogruppe gezielte Maßnahmen
Je nach individuellem Risikoscore und der Ausprägung Ihrer Erkrankung wird Ihr Arzt gezielte Maßnahmen ergreifen. Es geht je nach individuellem Bedarf darum,
- eine Erkrankung, die beschwerdefrei verläuft, zu überwachen (Watch & Wait)
- bei Auftreten von Symptomen oder Milzvergrößerung die Symptome medikamentös zu lindern bzw. die Milzgröße zu reduzieren
- bei spezifischen Problemen spezifisch zu behandeln (übermäßige Blutzellenproduktion, Blutarmut, Blutplättchenmangel)
- bei hohem Risiko und ungünstiger Prognose eine kurative (heilende) Behandlung mit einer Stammzelltransplantation in Betracht zu ziehen
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In leichten Fällen: Watch & Wait
„Beobachten und Abwarten“ (Watch & Wait) heißt das Verfahren, wenn
- keine Symptome vorliegen
- die Milz normal groß ist
- die Zellzahl im Blut annähernd normal ist
Erst dann, wenn sich bei den regelmäßigen Kontrollen krankhafte Befunde ergeben, wird eine aktive Therapie eingeleitet.
Bei Symptomen oder vergrößerter Milz: zielgerichtete Therapie als erste Option
Liegen krankheitsbedingte und belastende Symptome der Myelofibrose vor oder ist die Milz vergrößert, wird in der Regel ein sogenannter Januskinasehemmer eingesetzt. Diese Eiweiße hemmen in den Zellen gezielt eine Signalübertragung (= zielgerichtete Therapie), die an der unkontrollierten Zellvermehrung bei der Myelofibrose beteiligt ist.
Die meisten Betroffenen sprechen innerhalb der ersten zwölf Behandlungswochen auf diese Behandlung an. Der Januskinasehemmer wird eingesetzt um Symptome wie z. B. Fieber, Nachtschweiß, Knochenschmerzen und Gewichtsverlust, kontrolliert das Blutbild und bewirkt außerdem eine Verkleinerung der Milz.
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Bei erhöhtem Risiko wird die Stammzelltransplantation in Erwägung gezogen. Die Stammzelltherapie ist das einzige Behandlungsverfahren, mit dem die Myelofibrose heute geheilt werden kann. Die Risiken der Behandlung erfordern jedoch eine sorgfältige Abwägung mit den Risiken der Erkrankung, dem Allgemeinbefinden und dem Alter des Patienten.
Das passiert bei einer Stammzelltransplantation
Die allogene Stammzelltransplantation ist eine tiefgreifende therapeutische Maßnahme, bei der die körpereigenen, kranken Blutstammzellen durch gesunde Zellen eines fremden Spenders ersetzt werden. Damit die transplantierten Spenderzellen von der Immunabwehr nicht gleich abgestoßen werden, ist eine „Konditionierung“ notwendig. Diese Behandlung erfolgt heutzutage meist dosisreduziert als Chemotherapie oder Bestrahlung oder als Kombination aus beidem. Dadurch wird nicht das gesamte blutbildende System samt Immunzellen zerstört, sondern „heruntergefahren“. Im Anschluss werden dann die Spenderzellen mittels einer Infusion übertragen und nehmen in der Regel nach einigen Wochen ihre Funktion auf.
Das sind die wichtigsten Risiken
Nach der Transplantation dauert es eine Zeit, bis die übertragenen Immunzellen ihre Schutzaufgabe erfüllen können. Die Infektionsgefahr ist deshalb in den ersten Wochen sehr hoch. Ein zweiter Risikofaktor ist die sogenannte „Spender-gegen-Wirt-Reaktion“. Das Immunsystem des Spenders erkennt den Empfänger als „fremd“ und greift ihn an. Um diese Reaktion möglichst unter Kontrolle zu behalten, muss nach der Transplantation ein Medikament genommen werden, das die Aktivität der Immunzellen ausreichend, aber nicht zu stark unterdrückt.
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Warum Sie Ihren Krankheitsverlauf beobachten sollten
Der Krankheitsverlauf bei der Myelofibrose kann individuell sehr unterschiedlich sein. Das hängt auch vom Stadium der MF ab, in dem Sie sich befinden. Ihr Arzt wird deshalb das Therapieziel individuell auf Ihre Situation abstimmen und bei Bedarf anpassen. So kann zum Beispiel bei Belastung durch Symptome wie Fatigue in einer späteren Phase die Lebensqualität spürbar sinken. Hier kann der Arzt gezielte therapeutische Maßnahmen zur Symptomlinderung ergreifen – die Verbesserung der Lebensqualität ist ein wichtiges Ziel der Behandlung.
Es ist deshalb wichtig, dass Sie mögliche Veränderungen in Ihrem Befinden frühzeitig erkennen und benennen. Dabei hilft Ihnen der MPN10 Symptomerfassungsbogen. Mit diesem Bogen können Sie den Schweregrad typischer Symptome der Myelofibrose wöchentlich bewerten und für Ihren Arzt dokumentieren.
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